400-001-9769
- 相关文章
司美替尼（Selumetinib，商品名为科赛优）是一种口服的小分子靶向治疗药物，属于丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路抑制剂，具体为MEK1/2抑制剂。该药物通过精准地抑制细胞内一个关键的蛋白质——MEK激酶的活性来发挥作用。在1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤中，由于NF1基因功能缺失，导致其下游的RAS/MAPK信号通路出现异常持续激活，这好比一个促进细胞生长的“开关”被卡在了“开启”位置，不断驱动神经纤维细胞的异常增殖，从而形成肿瘤。司美替尼的作用机制就是通过抑制MEK这个通路中的关键枢纽，来有效阻断这条异常的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长，促使肿瘤缩小或停止增长。它是一种针对特定疾病分子病因的精准疗法，主要用于治疗1型神经纤维瘤病中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤，而非传统的细胞毒性化疗药物。
参考资料：https://koselugo.com/-/media/awtsites/usa/koselugo/patient/uspi_patient_information.pdf#page=26