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关于依鲁司他/依利格鲁司(Eliglustat)的药品剂型,该药物在全球已上市的地区提供的规格为口服硬胶囊。患者需按照医嘱整粒吞服,不应打开、咀嚼或压碎胶囊,以确保药物剂量准确并在体内按预期方式释放。因此,准确地说,依鲁司他是一种胶囊剂型的处方药。
该药物的适应症高度特定,仅用于长期治疗成人戈谢病1型。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病。尤为关键的是,并非所有该型患者都适用。在开始治疗前,患者必须通过特定的检测来确定其CYP2D6代谢表型。此药物仅适用于被确认为CYP2D6快代谢型、中间代谢型或慢代谢型的患者。对于超快代谢型患者,由于体内药物浓度可能无法达到有效治疗水平,通常不建议使用。这一严格的基因分型检测是确保治疗安全有效的必要前提。

依利格鲁司目前尚未在国内上市也未被纳入医保,所以患者暂时没有办法直接从国内获得这种药物。据了解,海外市场有依利格鲁司的原研版,原研版海外规格为84*56粒,价格大概在200000元左右。目前这种药物没有相关仿制版。
在使用注意事项方面,除了前述严格的代谢表型筛选外,用药期间必须遵从基于个体表型制定的个性化剂量方案。快代谢型和中间代谢型患者通常需每日服用两次,而慢代谢型患者则为每日一次。服药应与食物错开,通常在餐前至少一小时或餐后两小时空腹服用,以保证最佳吸收。治疗期间,患者需在医生指导下进行定期监测,包括肝功能、心电图等检查,以评估疗效并密切观察潜在的不良反应。特别需要注意的是,该药物与多种其他药物存在相互作用,尤其是通过CYP2D6或CYP3A途径代谢的药物,因此患者在合用任何其他处方药、非处方药或保健品前,必须告知医生。
总而言之,依鲁司他是一种特定规格的口服硬胶囊,用于经严格筛选的特定类型戈谢病成人患者。其在国内的可及性有限且价格高昂。任何关于此药的使用决定都必须在精通罕见病诊疗的专科医生全面指导下进行,并严格遵守基于基因检测结果的个性化用药方案。
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga
