伏昔尼布/沃拉西德尼（vorasidenib）是一种口服的靶向治疗药物。其核心药理作用是作为异柠檬酸脱氢酶-1和异柠檬酸脱氢酶-2的抑制剂，通过抑制肿瘤细胞中这些特定突变酶的活性，干扰肿瘤细胞的代谢过程，从而发挥治疗作用。该药物代表了特定类型脑胶质瘤精准治疗领域的一个重要进展。

在适应症方面，伏昔尼布有非常明确且严格的适用人群。它被批准用于治疗年龄在十二岁及以上的患者，这些患者被诊断为二级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，并且通过经过验证的检测方法确认其肿瘤携带IDH1或IDH2基因的特定突变。此外，适用患者还必须已经接受过针对该肿瘤的手术治疗，例如活检或肿瘤切除手术。简而言之，该药主要用于治疗具有特定基因特征的、术后残留或复发的低级别脑胶质瘤。

关于用法用量，伏昔尼布采用每日一次的口服给药方式，这为患者提供了便利。对于成年患者以及体重达到四十公斤及以上的青少年患者，每日的标准剂量为四十毫克。对于体重低于四十公斤的青少年患者，每日推荐剂量则减半。服药时间较为灵活，可以在餐前或餐后服用，无需严格空腹。治疗通常需要长期持续进行，具体的治疗时长需由主治医生根据患者的治疗反应和耐受情况来决定，期间需要定期进行影像学评估以监测疗效。

截至2026年，伏昔尼布尚未在国内市场正式获批上市，因此没有官方的国内市场价格，也未纳入国家医保目录。在海外出售的美版原研规格为40mg*30片，每盒售价大概38万元人民币。同时在海外也有仿制药上市出售，如老挝卢修斯制药生产的同规格的每盒售价可能在七千多人民币。这些仿制药在核心药物成分上与原研药保持一致，其市场价格远低于原研药，这为部分患者提供了更多的治疗选择。

总体来看，伏昔尼布是针对携带特定基因突变的低级别脑胶质瘤患者的靶向治疗新选择。其治疗需要在专业的神经肿瘤科医生指导下进行，确保基因检测结果符合用药指征，并在治疗过程中密切监测疗效与安全性。对于考虑使用此药的患者，与医疗团队充分沟通，了解所有可行的治疗选项及其获取途径，是做出合理决策的重要基础。

参考资料：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194