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普拉替尼(Pralsetinib,商品名为普吉华)是一种口服的靶向治疗药物。它主要用于治疗特定基因变异类型的癌症。目前获批的适应症主要包括两种,一是存在RET基因融合的转移性非小细胞肺癌成年患者;二是需要全身治疗且存在RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌成人和儿童患者。该药物的使用需要基于精准的基因检测结果,以确认患者肿瘤中存在相应的RET融合突变。
从作用机制上看,普拉替尼是一种高选择性的RET激酶抑制剂。RET基因在某些肿瘤中会发生变异,导致其编码的蛋白质持续处于异常活化状态,这种持续的活性信号会驱动肿瘤细胞的生长与增殖。普拉替尼的作用就是精确地抑制这种异常的RET蛋白活性,从而干扰肿瘤细胞的生长信号通路,以期达到抑制肿瘤的目的。
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关于其缩小肿瘤的效果,作为一种靶向药物,普拉替尼的治疗目标是在符合条件的患者中实现肿瘤的控制。对于部分存在特定RET融合变异的患者,使用该药物后,肿瘤可能表现出一定程度的缩小,这种效应在医学影像学检查中可以被观察到。肿瘤体积的缩小可能与患者临床症状的缓解相关联,例如肺癌患者的咳嗽、气促症状或甲状腺癌患者的局部压迫症状可能得到改善。然而,治疗效果存在个体差异,并非所有患者都能达到理想的肿瘤退缩。肿瘤缩小的程度、速度和持续时间因人而异,受到患者整体健康状况、既往治疗史以及肿瘤生物学特性等多种因素的影响。
总体而言,普拉替尼为RET融合阳性的肺癌和甲状腺癌患者提供了一个重要的靶向治疗选择。其通过抑制驱动肿瘤生长的关键靶点,为部分患者带来肿瘤缩小的可能性。治疗的启动与评估应由经验丰富的肿瘤专科医生主导,并需要在整个疗程中定期进行影像学及临床随访,以监测治疗效果,并根据反应及时调整治疗方案。
关键词标签:普拉替尼、普吉华、Pralsetinib、靶向治疗、RET基因融合、非小细胞肺癌、甲状腺癌、肿瘤缩小、RET激酶抑制剂、精准医疗、基因检测、肿瘤治疗、个体化治疗、影像学评估、临床随访
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/gavreto
