恩曲替尼是一种具有广谱抗肿瘤活性的靶向治疗药物，通过抑制TRKA、TRKB、TRKC、ROS1及ALK介导的信号通路发挥抗肿瘤作用，能够促使细胞周期停滞和凋亡，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。其独特的分子结构使其具备穿透血脑屏障的能力，为特定基因融合驱动的肿瘤患者提供了新的治疗选择。

恩曲替尼的核心适应症涵盖两大领域：首先是针对携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤患者，包括成人及12岁以上儿童。这类肿瘤可能发生于脑部、软组织、胃肠道、头颈部、乳腺等多个部位，且常伴随快速进展和脑转移风险。恩曲替尼通过阻断NTRK基因融合导致的异常信号传导，有效控制肿瘤生长，尤其对基线无脑转移的患者，可显著降低颅内转移发生率；对已存在中枢神经系统病灶的患者，则能实现高比例的颅内病灶缓解。

其次，恩曲替尼被批准用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。ROS1基因融合是NSCLC的驱动突变之一，此类患者常面临脑转移负担重、传统靶向药物颅内活性不足的挑战。恩曲替尼凭借其强效的ROS1抑制作用和血脑屏障穿透性，不仅延长了患者的无进展生存期，更在基线伴脑转移的患者中展现出卓越的颅内疗效，部分患者甚至实现颅内病灶完全消失。

此外，恩曲替尼在治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌患者方面也进行了探索，显示出一定的应用潜力。其用药前需通过基因检测确认NTRK融合或ROS1阳性状态，并严格遵循医嘱调整剂量，以平衡疗效与安全性。

参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/entrectinib-oral-route/description/drg-20470004