佩格塔克是一种新型的补体系统调节药物，其核心作用机制为靶向抑制补体蛋白C3的活性，从而阻断补体级联反应的过度激活。该药物主要用于治疗两类罕见且严重的疾病：一是成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种因红细胞膜表面缺乏保护蛋白导致补体介导的血管内溶血的疾病，患者常出现血红蛋白尿、贫血、血栓及肾功能损伤；二是年龄在12岁及以上的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者，这类疾病以补体系统异常激活引发肾脏炎症和蛋白尿为特征，若未及时干预可能进展为终末期肾病。

Empaveli通过皮下注射给药，其剂量根据疾病类型和患者年龄、体重进行个性化调整。对于PNH成人患者，推荐剂量为每周两次、每次1080毫克，直接注射于腹部或大腿皮下组织。在C3G/IC-MPGN患者中，成人同样采用每周两次、每次1080毫克的方案；儿科患者则需根据体重分层用药：体重50公斤及以上者与成人剂量相同；35至50公斤者首次剂量为648毫克，第二次增至810毫克并维持；体重低于35公斤者首次和第二次剂量均为540毫克，维持剂量为648毫克，均每周两次注射。这种剂量设计旨在平衡疗效与安全性，避免因补体抑制过度导致感染风险增加。

作为首个获批的C3靶向疗法，Empaveli填补了传统C5抑制剂在控制血管外溶血和肾脏疾病方面的局限，为PNH和C3G/IC-MPGN患者提供了新的治疗选择。用药期间需定期监测血常规、肾功能及感染指标，医生会根据患者反应调整方案，以确保治疗获益最大化。

参考链接：https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/pegcetacoplan