一、FDA批准信息

2025年12月15日，专注于助力高危患者达成胆固醇目标的私营生物制药公司LIB Therapeutics Inc.（LIB）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lerochol（lerodalcibep - liga）注射液用于皮下注射。此药物将作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低高胆固醇血症成人（涵盖杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者）的低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）水平。

二、Lerochol药物特性

Lerochol属于新型的第三代PCSK9抑制剂。其研发目的在于帮助患者达成并维持低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）的目标值。在用药方式上，它具有极大的便利性，每月仅需皮下注射一次，且每次注射量较小。不仅如此，它在室温环境下能够稳定保存长达3个月，患者可以根据自身情况自行选择注射地点和时间，这为患者提供了更加灵活、便捷的用药体验，有助于提高患者的治疗依从性。

三、疾病背景与治疗现状

心血管疾病（CVD）是全球以及美国的主要致死原因，众多研究表明，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）水平能够有效改善患者的预后情况。目前，他汀类药物和其他降脂疗法虽然已经得到了广泛应用，但仍有数百万患有心血管疾病或有患病风险的患者，其中包括家族性高胆固醇血症（FH）患者，无法达到最新指南所推荐的LDL - C目标值。

家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，全球大约每200人中就有1人患有此病。该疾病的显著特征是患者出生时LDL - C水平就严重升高，需要终身进行管理。在现有的降脂药物中，PCSK9抑制剂被公认为是最有效、最安全的降低LDL - C的药物。然而，由于用药不便以及获取途径受限等问题，PCSK9抑制剂的广泛应用受到了很大程度的限制，这使得数百万患者不得不继续寻求其他可行的治疗方案。

四、临床试验依据

FDA对Lerochol的批准是基于3期LIBerate临床试验的结果。该试验规模较大，涉及2900多名没有心血管疾病但患心血管疾病风险极高和极高的患者，其中还包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症患者。在试验过程中，患者每月服用一次Lerochol，疗程长达72周。

五、治疗效果与安全性

从治疗效果来看，Lerochol表现十分出色。它能够使高危患者的低密度脂蛋白胆固醇降低≥60%，对于严重高密度脂蛋白胆固醇患者，其低密度脂蛋白胆固醇也能降低≥50%。在安全性方面，该治疗方式耐受性良好，在整个试验过程中，未发生与治疗相关的严重不良事件，这为患者使用该药物提供了安全保障，让患者能够更加放心地接受治疗。

参考链接：内容更新于2025年12月15日https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lerochol-lerodalcibep-liga-adults-elevated-ldl-cholesterol-6693.html