艾伏尼布是一种针对特定基因突变的靶向抗癌药物，属于异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂类别。其核心作用机制是通过抑制突变型IDH1酶的活性，阻断异常代谢产物2-羟戊二酸（2-HG）的生成，从而逆转肿瘤细胞的分化阻滞，恢复其正常成熟过程。该药物为携带IDH1易感突变的血液系统恶性肿瘤及实体瘤患者提供了新的治疗选择，尤其适用于传统疗法效果有限或无法耐受的群体。

在血液肿瘤领域，艾伏尼布覆盖了急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的全病程管理。对于新诊断的老年AML患者或因合并症无法接受强化化疗的成人，其可与去甲基化药物阿扎胞苷联合使用，通过抑制白血病细胞增殖并促进分化，显著延长生存期并提升生活质量。对于复发或难治性AML患者，单药治疗即可诱导部分患者达到完全缓解，甚至为后续造血干细胞移植创造条件。针对复发性或难治性MDS，艾伏尼布通过靶向清除异常克隆细胞，改善血细胞减少症状，延缓疾病进展。研究显示，部分老年或体弱患者用药后，红细胞和血小板输注依赖性显著降低，生活质量得到明显改善。

在实体瘤方面，艾伏尼布是首个获批用于胆管癌的IDH1抑制剂。针对既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，其通过降低2-HG水平，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，有效控制疾病进展。部分患者用药后肿瘤缩小或稳定，症状如黄疸、腹痛得到缓解，生存期显著延长。此外，艾伏尼布在脑胶质瘤、软骨肉瘤等其他IDH1突变实体瘤中的探索性研究也正在开展，未来有望进一步扩大适应症范围。

用药方案上，艾伏尼布采用每日一次500毫克的口服剂量，可与食物同服或空腹服用，需整片吞服不可咀嚼。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性，期间需定期监测血常规、肝肾功能及心电图，尤其是QT间期，以防范潜在心脏风险。常见副作用包括恶心、腹泻、疲劳及分化综合征等，多数可通过支持治疗或剂量调整管理。例如，若服药后呕吐，无需补服，按原计划进行下一次服药；若漏服且距下次服药时间不足12小时，则跳过漏服剂量，次日恢复常规用药，避免12小时内服用双倍剂量。

作为中国首个获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布填补了国内该领域靶向治疗的空白。其疗效与安全性在临床实践中得到验证，不仅延长了患者生存期，更通过改善症状与体征，提升了日常活动能力。对于携带IDH1突变的肿瘤患者，艾伏尼布已成为重要的治疗手段之一，为这一分子定义的人群提供了更精准、更耐受的治疗选择。

参考链接：https://www.tibsovo.com/