奎扎替尼（Quizartinib）是一种针对急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，尤其适用于FLT3内部串联重复（ITD）阳性的新诊断成年患者。作为第二代FLT3抑制剂，它通过选择性抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，精准阻断白血病细胞的异常增殖信号通路，为患者提供了新的治疗选择。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶，在正常造血干细胞的增殖与分化中发挥关键作用。然而，当FLT3基因发生内部串联重复（ITD）突变时，受体持续激活，导致白血病细胞不受控制地增殖和存活，加速疾病进展。奎扎替尼作为小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过与FLT3受体的ATP结合位点结合，抑制其自磷酸化过程，从而阻断下游信号传导。这一作用机制不仅切断了白血病细胞依赖的生存信号，还诱导其进入凋亡程序，有效减少肿瘤负荷。

与传统化疗相比，奎扎替尼的优势在于其高度选择性。它主要针对FLT3-ITD突变细胞，对正常造血细胞的影响较小，因此显著降低了骨髓抑制、肝肾功能损害等副作用风险。此外，奎扎替尼可与标准化疗方案联用，在诱导、巩固及维持治疗阶段全程发挥作用。例如，与阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用时，它能增强化疗药物的细胞毒性，延长患者的完全缓解期和无事件生存期，同时作为巩固化疗后的维持单药，持续抑制残留病灶，降低复发风险。

值得注意的是，奎扎替尼需严格监测QT间期延长等心脏毒性，并避免与强CYP3A抑制剂或诱导剂联用。尽管尚未纳入医保，但其通过精准靶向FLT3-ITD突变，为传统治疗失败的AML患者带来了生存希望，成为当前AML靶向治疗领域的重要突破。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874