米他匹伐是一种丙酮酸激酶激活剂，专为成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引发的溶血性贫血设计。该疾病源于红细胞内丙酮酸激酶功能缺陷，导致糖酵解通路受阻，能量供应不足，进而引发红细胞膜稳定性下降、过早破裂（溶血）及慢性贫血。患者常伴随疲劳、黄疸、脾肿大等症状，严重者需依赖定期输血维持生命。米他匹伐通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，恢复糖代谢正常运转，为细胞提供能量以增强稳定性，从而减少溶血发生，改善贫血及相关并发症。

用法用量

米他匹伐为口服制剂，需整片吞服，不可掰开、压碎、咀嚼或溶解，以确保药物缓释特性。患者可根据自身情况选择与食物同服或空腹服用。治疗起始剂量为每日两次，每次5毫克，需严格遵循固定时间规律用药。剂量调整需基于每4周对血红蛋白水平及输血需求的综合评估：治疗第1-4周维持初始剂量；若第5-8周血红蛋白低于正常范围或需输血，剂量增至每日两次、每次20毫克，若指标稳定则维持原剂量；第9-12周进一步评估，若仍未达标则增至最大推荐剂量每日两次、每次50毫克，达标者继续当前剂量。若治疗24周后血红蛋白、溶血指标及输血需求均未改善，应终止用药。

漏服处理

若漏服时间未超过4小时，需尽快补服；若超过4小时，则跳过该次剂量，于下一计划时间正常服药，避免剂量叠加增加不良反应风险。用药期间需定期监测血常规、肝肾功能及溶血相关指标（如胆红素、乳酸脱氢酶），以便医生及时评估疗效与安全性。

注意事项

用药前需通过基因检测确认PK缺乏症诊断，并排除妊娠期或哺乳期女性。合并严重肝肾功能不全者慎用，用药期间应避免饮酒及使用可能加重溶血的药物（如某些抗生素、磺胺类）。常见不良反应包括头痛、胃肠道不适（恶心、腹泻）、关节痛及失眠，多数症状轻微且可通过对症处理缓解。若出现严重过敏反应（如皮疹、呼吸困难）或不明原因发热、黄疸加重，需立即停药并就医。长期用药者需定期评估心脏功能，因极少数病例可能引发心肌病风险。

米他匹伐为PK缺乏症患者提供了首个口服靶向治疗方案，其剂量滴定策略兼顾疗效与安全性，但需严格遵循医嘱并密切监测。患者应主动记录用药反应，定期复诊与医生沟通调整方案，以最大化治疗获益。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html