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玛伐凯泰是一种首创的、有口服活性的选择性心肌肌球蛋白变构调节剂,专为梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)设计。该药物通过靶向心肌肌球蛋白的别构位点,可逆性抑制肌球蛋白与肌动蛋白的横桥形成,从而减少心肌过度收缩,降低左心室流出道压力梯度,缓解梗阻程度。这一机制不仅改善了心脏舒张功能,还显著提升了患者的运动耐量和生活质量。
玛伐凯泰已被美国食品药品监督管理局(FDA)及中国国家药品监督管理局批准,用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者。其疗效在多项临床试验中得到验证,患者用药后左心室流出道压差显著降低,NYHA心功能分级改善,且症状负担减轻。安全性方面,玛伐凯泰的不良反应多为轻至中度,严重不良事件发生率低,长期治疗耐受性良好。
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作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂,玛伐凯泰为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择,尤其适用于传统药物疗效不佳或无法耐受的患者。其精准干预疾病核心机制的特性,标志着心肌病治疗领域的重大突破。
玛伐凯泰胶囊目前已在国内上市,并被纳入我国医保,具体医保报销政策可以咨询当地医院或药房。玛伐凯泰胶囊欧版原研药价格在人民币两万到五万多元不等,美版原研药价格大概在人民币六万元,价格比较高昂。海外也有上市的玛伐凯泰胶囊的仿制药版本,老挝卢修斯版玛伐凯泰仿制药价格为人民币一千多元,仿制药价格相较于原研药要便宜很多,且药物成分与原研药基本一致。
参考资料:https://www.drugs.com/camzyos.html
