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佩米替尼是一种针对成纤维细胞生长因子受体家族的高选择性、强效酪氨酸激酶抑制剂。它的作用机制非常精准。在特定的胆管癌患者体内,由于发生了FGFR2基因融合,会导致FGFR2信号通路被异常、持续地激活,这种信号会不断告诉肿瘤细胞进行分裂和生长,从而驱动了癌症的进展。佩米替尼的小分子结构能够穿透细胞膜,进入细胞内,并特异性地结合到异常活化的FGFR2蛋白的ATP结合位点上,从而阻断下游信号的传导。这就如同切断了肿瘤生长所依赖的燃料供应,进而抑制肿瘤细胞的增殖,促进其凋亡,达到控制肿瘤的目的。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
