司美替尼作为全球首个针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的靶向药物，其上市历程凝聚了跨国药企的研发智慧与全球医疗监管的协同推进。该药物由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发，是一款选择性MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中过度激活的MEK酶，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，为NF1患儿提供了突破性治疗选择。

2020年4月，司美替尼率先获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上伴有症状且无法手术的NF1相关PN患者，成为全球首款针对该适应症的靶向疗法。此后，其适应症范围持续扩展，2025年9月美国FDA进一步批准其口服颗粒剂型及胶囊剂型用于1岁及以上患儿，标志着治疗年龄下限的突破。

在中国市场，司美替尼的上市进程同样备受关注。2023年4月28日，中国国家药品监督管理局正式批准其进口注册，明确用于3岁及以上伴有症状、无法手术的NF1相关PN儿童患者。同年9月1日，阿斯利康宣布科赛优®在中国正式商业上市，惠及国内患儿群体。这一进程较美国获批时间滞后约三年，但填补了国内NF1靶向治疗的空白。

医保政策的落地进一步提升了药物可及性。2024年1月1日起，司美替尼被纳入国家医保乙类目录，报销范围限定于其获批的NF1适应症。尽管医保谈判后单盒价格仍超万元，但报销比例因地而异，多数地区患者自付费用降至五千元以下，显著减轻了家庭经济负担。

从全球首创到中国落地，司美替尼的上市不仅体现了创新药研发的国际协作，更反映了罕见病治疗领域“全球同步、本土适配”的发展趋势。其在中国市场的快速获批与医保覆盖，为NF1患儿提供了与国际接轨的治疗方案，也为中国罕见病药物研发树立了标杆。

参考资料：https://www.koselugo.com