图卡替尼是一种针对HER2阳性肿瘤的小分子口服酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌及HER2阳性转移性结直肠癌。HER2阳性乳腺癌约占乳腺癌病例的15%-20%，这类肿瘤因HER2基因过度表达导致癌细胞增殖加速，具有侵袭性强、易复发的特点，其中高达50%的转移性患者会发生脑转移，传统治疗方案效果有限。

作为高选择性HER2抑制剂，图卡替尼通过精准阻断HER2受体酪氨酸激酶活性，抑制下游MAPK和AKT信号通路，从而遏制肿瘤细胞增殖。其独特优势在于对HER2的高度靶向性，对EGFR等非靶点抑制作用较弱，显著降低了腹泻、皮疹等常见靶向药物副作用的发生率。临床应用中，该药物主要与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，针对经多线抗HER2治疗（如曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、T-DM1）后进展的晚期乳腺癌患者，尤其适用于合并脑转移的病例。其分子结构使其具备穿透血脑屏障的能力，在HER2CLIMB试验中，脑转移患者接受图卡替尼联合方案后，疾病进展或死亡风险降低52%，中位总生存期延长至24.7个月。

2020年4月，图卡替尼率先获得美国FDA批准上市，随后在瑞士、欧盟等多国获批。尽管目前尚未在国内上市，但其为HER2阳性肿瘤患者提供了突破性治疗选择，尤其是对传统疗法耐药的难治性病例。随着临床应用的深入，图卡替尼有望成为HER2阳性肿瘤治疗的重要基石药物。

参考资料：https://www.tukysa.com/