贝舒地尔作为全球首个且中国唯一获批的ROCK2靶向免疫调节剂，其适应症聚焦于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的二线治疗领域。该疾病是异基因造血干细胞移植后最常见的并发症之一，发生率高达30%-70%，尤其在HLA不完全匹配移植或使用外周血干细胞的患者中更为常见。cGVHD的病理特征为免疫细胞异常活化引发的多器官慢性炎症与纤维化，可累及皮肤、肝脏、肺、胃肠道、口腔黏膜及眼睛等系统，导致患者生活质量严重下降，甚至引发移植失败或血液肿瘤复发。

贝舒地尔的核心适应症为“对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的12岁及以上cGVHD患者”。这类患者通常已接受一线治疗（如糖皮质激素联合钙调磷酸酶抑制剂）但疗效欠佳，或因药物不耐受（如感染风险增加、代谢紊乱）而需调整方案。贝舒地尔通过特异性抑制ROCK2激酶活性，精准调控免疫失衡与纤维化进程：一方面下调STAT3磷酸化以减少促炎Th17细胞过度活化，另一方面上调STAT5磷酸化增强调节性T细胞（Treg）功能，从而重建免疫稳态；同时阻断成纤维细胞中ROCK2介导的信号通路，抑制胶原沉积与器官纤维化。

临床实践中，贝舒地尔尤其适用于中重度cGVHD患者，包括多器官受累、纤维化进展或激素依赖的病例。其优势在于可显著降低糖皮质激素用量，减少感染、骨质疏松等并发症风险，并改善肺功能指标（如闭塞性细支气管炎综合征）。2023年该药物在中国获批上市后，迅速成为cGVHD二线治疗的标准选择，为传统治疗失败的患者提供了长期生存与生活质量的双重提升。

参考资料：https://www.rezuomib.com/