佩米替尼是由信达生物与美国Incyte公司联合开发的靶向抗肿瘤药物，属于选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂。作为中国首个获批用于治疗FGFR2基因变异型胆管癌的靶向药物，其于2022年4月通过国家药品监督管理局审批，为晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者提供了新的治疗选择。

该药物的核心作用机制在于精准阻断FGFR信号通路。FGFR基因变异通过扩增、突变或染色体易位导致信号异常激活，进而促进肿瘤细胞增殖、存活及血管生成。佩米替尼通过抑制FGFR1-3酪氨酸激酶活性，切断肿瘤生长的“信号开关”，尤其对携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者具有显著疗效。临床实践中，患者需通过FISH或NGS等基因检测技术确认FGFR2变异状态后方可用药，信达生物与吉因加公司合作开发的伴随诊断试剂为治疗提供了技术保障。

在用药方案上，佩米替尼采用“14天连续口服+7天停药”的周期性治疗模式，每日剂量为13.5毫克，每21天为一个完整周期。患者需固定每日服药时间，可随餐或空腹服用，但必须整片吞服，禁止压碎、咀嚼或溶解药片。若漏服超过4小时或服药后呕吐，当日无需补服，次日按原计划继续用药。这一设计既保证了药物在体内的稳定浓度，又降低了长期用药的累积毒性风险。

针对特殊人群，佩米替尼制定了差异化剂量调整策略。肾功能不全患者中，轻度损伤者无需调整剂量，中度损伤者建议起始剂量降至9毫克，重度损伤者需密切监测血磷及肾功能指标；肝功能不全患者中，轻度损伤者（Child-Pugh A级）可维持标准剂量，中重度损伤者（B/C级）需谨慎评估，治疗期间每月监测肝功能。此外，药物可能引发高磷酸血症、视网膜病变等副作用，患者需定期检测血磷浓度，治疗前及前6个月每2个月进行一次眼科检查，包括干涉光视网膜断层扫描，以早期发现视网膜色素上皮脱离等病变。

目前，佩米替尼的临床应用已从胆管癌扩展至FGFR1重排的髓系/淋巴样肿瘤，并正在探索其在尿路上皮癌、胃癌等FGFR突变实体瘤中的疗效。随着伴随诊断技术的普及，这款药物有望推动肿瘤治疗从“组织学分型”向“分子分型”的全面升级，为更多患者提供精准治疗的可能。

佩米替尼现已在国内正式上市，为相关疾病患者提供了新的治疗选择，但目前尚未被纳入国家医保药品目录，患者需自行承担费用。当前国内市场在售的规格主要有两种：4.5毫克×14片装与9毫克×14片装，单盒价格大致在2万元至5万元人民币区间，具体因销售渠道及地区差异略有浮动。

对比海外市场，以13.5毫克×14片规格为例，其单盒售价普遍超过7万元人民币，部分地区因关税、运输成本等因素，价格可能更高。不过，海外市场中消费者还可选择经认证的仿制药版本，其活性成分与原研药一致，生产工艺需符合国际标准。例如，老挝卢修斯制药生产的4.5毫克×14片规格仿制药，单盒价格仅需700余元人民币，显著降低了患者的经济负担。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102