塞普替尼是由美国礼来制药公司研发的高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，2020年5月获美国FDA批准上市，成为全球首个针对RET基因融合或突变的靶向治疗药物，2022年10月在中国正式获批，用于治疗RET基因异常相关的特定癌症。

该药物的核心作用机制在于精准抑制RET蛋白活性。RET基因在多种肿瘤中发生融合或突变，导致异常信号通路激活，驱动肿瘤细胞增殖。塞普替尼通过高选择性结合RET蛋白的特定位点，阻断下游信号传导，抑制肿瘤血管生成，并诱导肿瘤细胞凋亡。其“高选择性”特性显著降低了对正常细胞的损伤，减少了传统化疗或广谱靶向药的副作用。

塞普替尼的适应症覆盖成人及儿童患者，包括：RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）；需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）；放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌；以及在既往治疗中病情进展或无满意替代方案的RET融合阳性实体瘤。针对儿童患者，2岁及以上群体在甲状腺髓样癌及甲状腺癌治疗中的安全性与有效性已获临床验证。

用药方案需根据体重调整剂量：体重低于50公斤者每日两次、每次120毫克；体重50公斤及以上者每日两次、每次160毫克。胶囊需整粒吞服，可随餐或空腹服用。治疗期间需定期监测肝功能、血压及QT间期，严重肝损害患者需减少剂量。

作为全球首个不限癌种的RET抑制剂，塞普替尼填补了传统治疗在脑转移控制、儿童用药及耐药性管理方面的空白。其纳入多地惠民保目录及2024 CSCO指南I级推荐，进一步凸显了临床价值。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib