福他替尼是由美国Rigel制药公司研发的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，主要用于治疗既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板减少症。该疾病是一种因免疫系统异常攻击自身血小板而导致的出血性疾病，患者常因血小板数量过低出现皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，严重时可引发颅内或内脏出血，危及生命。

福他替尼的核心作用机制在于其活性代谢产物R406对SYK激酶的抑制。SYK在B细胞受体和Fcγ受体信号通路中起关键作用，可驱动巨噬细胞吞噬血小板。通过阻断这一过程，福他替尼能减少抗体介导的血小板破坏，从而提升外周血中的血小板水平。临床研究显示，对于对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术等传统治疗无效的难治性ITP患者，福他替尼可显著提高血小板计数，降低出血风险，并减少对急救性治疗的依赖。

作为全球首个获批用于ITP的SYK抑制剂，福他替尼于2018年4月获美国FDA加速批准上市。其剂型为橙色薄膜包衣片剂，包含100mg与150mg两种规格，推荐起始剂量为每日两次、每次100mg，4周后可根据血小板计数调整至每日两次、每次150mg。治疗过程中需密切监测血压、肝功能及血常规，常见副作用包括高血压、腹泻、恶心及肝功能异常，但多数可通过剂量调整或对症处理控制。

福他替尼的问世为难治性ITP患者提供了新的治疗选择，尤其适用于对传统疗法不耐受或效果不佳的人群。其通过靶向免疫信号通路的核心分子，实现了从“对症治疗”到“对因治疗”的突破，成为慢性免疫性疾病领域的重要进展。

参考资料：https://www.tavalisse.com/