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舍立帕酶(Cerliponase)耐药性分析:长期使用效果变化评估

舍立帕酶(Cerliponase alfa),商品名BRINEURA,自2017年上市以来,为晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型(CLN2)患儿带来了新的治疗希望。作为一种重组酶替代疗法药物,它通过补充患儿体内缺失的TPP1酶,减缓脑内脂褐素积累,从而延缓疾病进展,改善患儿生活质量。然而,随着长期使用的增加,舍立帕酶的耐药性问题逐渐受到关注。

舍立帕酶的耐药性并非普遍现象,但确实存在个体差异。部分患儿在长期接受治疗后,可能出现对药物反应减弱的情况。这可能与患儿体内酶活性调节机制、药物代谢途径的改变,或是疾病本身的进展有关。值得注意的是,耐药性的出现并不意味着药物完全失效,而是可能表现为疾病进展速度的相对加快或症状改善的幅度减小。

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针对舍立帕酶的耐药性问题,医疗团队需密切监测患儿的治疗反应,及时调整治疗方案。这包括评估患儿的病情进展、调整药物剂量或输注频率,以及考虑联合其他治疗手段。同时,加强患儿及家属的健康教育,提高他们对疾病和药物治疗的认识,也是延缓耐药性出现的重要措施。

此外,随着医学研究的深入,对舍立帕酶耐药性的机制探索也在不断推进。这有助于开发新的治疗策略,如针对耐药机制的辅助药物,或通过基因编辑技术修复患儿体内的TPP1基因缺陷,从根本上解决耐药性问题。

总之,舍立帕酶的耐药性是一个复杂而重要的议题。通过持续监测、个体化治疗和深入研究,我们有望更好地应对这一挑战,为CLN2患儿提供更持久、更有效的治疗支持。

 

参考链接:https://www.drugs.com

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