司美替尼作为全球首个获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的靶向药物，近期在适应症扩展、临床研究及患者可及性方面取得多项进展。该药目前已在中国正式获批，用于3岁及以上伴有症状且无法手术的NF1儿童患者，填补了国内该领域靶向治疗的空白。目前，司美替尼被纳入国家医保目录，显著降低了患者经济负担，医保报销后，符合条件的患者每月自付费用大幅下降，普通家庭用药压力得到缓解。

在适应症扩展方面，司美替尼的全球研究持续推进。2024年，美国FDA批准其用于成人NF1相关PN患者，基于长期随访数据显示，成人患者用药后肿瘤缩小比例与儿童相近，且安全性可控。此外，针对皮肤神经纤维瘤的III期临床试验已完成，结果显示药物可缩小瘤体体积，改善患者外观困扰，目前部分国家已允许超说明书使用。在恶性外周神经鞘瘤（MPNST）领域，司美替尼联合化疗或免疫治疗的II期试验正在进行中，初步数据有望为高风险患者提供新选择。

临床研究方面，司美替尼的联合治疗方案成为探索热点。与CDK4/6抑制剂、mTOR抑制剂联用的研究显示，多靶点阻断可增强疗效并延缓耐药。同时，针对KRAS突变肿瘤（如非小细胞肺癌、结直肠癌）的联合疗法进入III期临床，司美替尼与奥希替尼联用可能为特定基因型患者带来突破。

司美替尼目前已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内购买，价格大约一万多元，具体价格及医保报销请咨询当地医院药房。国外比较便宜的是老挝仿制药，价格在两千元左右，且与国内原研药药物成分基本一致。

参考资料：https://www.koselugo.com