普拉替尼（Pralsetinib，商品名为普吉华）是一种针对特定基因突变的口服靶向药物，其商品名为普吉华。在甲状腺癌治疗领域，它被批准用于治疗十二岁及以上、患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人与儿童患者。这类患者通常病情已进展，且在接受放射性碘治疗后效果不佳或不再适用该方法，需要寻求全身性的治疗方案。普拉替尼的应用，标志着甲状腺癌治疗进入了基于精确基因分型的个体化时代。

其作用机制具有高度针对性。普拉替尼能够强效且选择性地抑制RET融合蛋白的活性。在RET融合阳性甲状腺癌中，异常的RET基因是驱动肿瘤发生和发展的关键因素。该药物通过精准阻断这一异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活，实现对肿瘤生长的控制。这种针对明确致癌靶点的治疗模式，是该药物发挥作用的核心基础。

在临床治疗效果方面，研究数据表明普拉替尼对于RET融合阳性甲状腺癌患者具有积极的治疗意义。在接受治疗的患者群体中，可以观察到相当比例的患者肿瘤出现缩小，即客观缓解。其中，部分患者能达到深度缓解，肿瘤显著缩小甚至影像学上无法检测。这对于控制晚期疾病的进展、延长患者的生存期具有重要价值。尤其对于缺乏有效治疗手段的放射性碘难治性患者，普拉替尼提供了新的希望和确切的治疗选择。

如同大多数靶向药物，普拉替尼在治疗过程中也会伴随一些不良反应。常见的副作用包括实验室指标的异常，如中性粒细胞减少、淋巴细胞减少等，以及高血压、疲乏和便秘等临床表现。此外，它也可能引起一些需要特别关注的严重副作用，例如间质性肺病/肺炎，这需要临床进行密切监测。因此，患者在用药期间需遵循医嘱，定期进行血液检查及其他相关监测，以便及时管理这些副作用，确保治疗能够安全、持续地进行。

参考资料：https://gavreto.com/