特立妥单抗作为全球首个获批用于治疗多发性骨髓瘤的BCMA/CD3双特异性抗体，其作用机制明确属于靶向治疗范畴。该药物通过同时结合B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞表面的CD3受体，形成免疫突触，精准激活T细胞对表达BCMA的骨髓瘤细胞进行杀伤。这种双重靶向设计使其区别于传统化疗或免疫调节药物，直接针对肿瘤细胞表面特异性抗原及免疫细胞关键信号节点，体现了靶向治疗的核心特征。

从作用路径看，特立妥单抗的BCMA靶向性源于该抗原在多发性骨髓瘤细胞中的高表达特性。BCMA作为肿瘤坏死因子受体超家族成员，在正常浆细胞中低表达，而在恶性浆细胞中显著上调，成为理想的肿瘤特异性靶点。通过与BCMA结合，药物可定向富集T细胞至肿瘤微环境，同时CD3结合域激活T细胞，释放颗粒酶B和穿孔素等效应分子，直接诱导肿瘤细胞凋亡。这种“双锚定”机制不仅提高了治疗精准度，还通过T细胞介导的免疫效应克服了传统靶向药物易产生耐药性的问题。

在临床应用中，特立妥单抗的靶向特性使其适用于既往接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗CD38单抗三线治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这类患者体内肿瘤细胞常通过抗原丢失或信号通路突变逃逸单一靶向治疗，而特立妥单抗通过同时阻断BCMA信号并激活T细胞免疫应答，可有效清除残留病灶。其皮下注射的给药方式进一步提升了靶向治疗的便利性，避免了静脉输注可能引发的系统性毒性。

作为靶向治疗领域的创新代表，特立妥单抗的获批标志着多发性骨髓瘤治疗从“非特异性细胞毒”向“精准免疫调控”的跨越。其通过双靶点协同作用实现肿瘤细胞特异性识别与杀伤的模式，为后续靶向药物开发提供了重要范式，尤其在血液系统恶性肿瘤领域展现了靶向治疗与免疫治疗融合的广阔前景。

参考资料：https://www.tecvayli.com/