佩米替尼是一种针对特定基因变异设计的口服靶向抗肿瘤药物，属于选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂家族。该药物通过精准阻断FGFR信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞增殖、血管生成及存活，为存在特定基因融合或重排的癌症患者提供了创新治疗选择。

在适应症方面，佩米替尼主要覆盖两类难治性肿瘤。首先是胆管癌（CCA），针对既往接受过系统治疗且无法手术切除的局部晚期或转移性患者，若基因检测确认存在FGFR2融合或重排，佩米替尼可作为后续治疗方案。这类患者通常面临传统化疗效果有限、生存期短的困境，而佩米替尼通过靶向驱动基因变异，有望延长疾病控制时间并改善生活质量。其次是伴有FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤（MLN），这类罕见血液系统恶性肿瘤对常规治疗反应不佳，佩米替尼的靶向作用为患者提供了新的生存希望。

用药方案需严格遵循个体化原则。对于胆管癌患者，推荐采用间歇给药方式：每日口服13.5mg，连续14天后停药7天，每21天为一个周期，以平衡疗效与安全性。而骨髓/淋巴肿瘤患者则需持续每日口服相同剂量，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。服药时间应尽量固定，且不受进食影响，但需整片吞服，避免压碎、咀嚼或分割药片，以确保药物稳定释放。若漏服超过4小时或发生呕吐，无需补服，直接按原计划服用下一剂即可。

作为国内首个获批的FGFR抑制剂，佩米替尼填补了特定基因变异肿瘤的治疗空白。其作用机制高度依赖于基因检测结果，因此患者在接受治疗前需通过专业检测确认存在FGFR2融合/重排或FGFR1重排。佩米替尼现已在国内正式上市，然而令人感到惋惜的是，该药物尚未被纳入国家医保药品目录。当前，国内市场上流通的佩米替尼主要有两种规格，分别是4.5毫克乘以14片装以及9毫克乘以14片装，其售价大致处于每盒2万元至5万元人民币的区间。反观海外市场，以13.5毫克乘以14片这一规格为例，每盒的售价往往超过7万元人民币。不过，海外消费者还有另一个选择，即购买佩米替尼的仿制药品。这类仿制药在主要成分上与原研药高度相似。以老挝卢修斯制药公司生产的4.5毫克乘以14片规格的佩米替尼仿制药为例，每盒的售价仅为700多元人民币。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102