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恩曲替尼是由瑞士罗氏制药公司研发的口服小分子靶向药物,属于特异性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。该药物于2022年7月在中国获批上市,用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者,两周后扩展适应症至ROS1阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC),成为全球首个兼具颅内活性的TRK/ROS1靶向药物。
恩曲替尼通过抑制肿瘤细胞中的ROS1、ALK和NTRK等关键酪氨酸激酶活性,阻断相关基因融合导致的癌细胞增殖信号通路,从而抑制肿瘤生长和扩散。其独特的血脑屏障穿透能力,使其在治疗脑转移患者方面表现突出,尤其适用于NTRK融合阳性实体瘤及ROS1阳性NSCLC患者。

该药物适用于成人及12岁以上儿童患者,推荐剂量为每日600mg(儿童根据体表面积调整)。临床应用中,恩曲替尼展现出良好的疗效和耐受性,常见副作用包括疲劳、便秘、味觉障碍等,多为轻度且可控。
恩曲替尼的上市填补了国内NTRK融合阳性实体瘤靶向治疗的空白,为肺癌及其他恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。其纳入国家医保目录后,进一步减轻了患者经济负担,成为精准医疗时代的重要靶向药物。
恩曲替尼目前已在国内正式上市销售,并成功纳入国家医保药品目录。就国内自主研发的原研药而言,其200mg*90片规格的版本在经过医保报销流程后,患者仍需自行承担超过2万元的费用。相比之下,欧洲地区生产的原研药价格更为昂贵,高达4万多元人民币,这对于众多普通家庭来说,无疑构成了沉重的经济压力。
不过,值得庆幸的是,老挝卢修斯制药公司推出的恩曲替尼仿制版本,在价格上展现出了极大的优势,其售价仅为2000多元人民币。这一亲民的价格,为更多患者提供了获取有效治疗药物的机会,有助于减轻患者及其家庭的经济负担,让更多人能够受益于这一重要的治疗药物。
参考资料:https://www.roche.com/products/rozlytrek
