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伏昔尼布(沃拉西德尼,vorasidenib)作为一种备受关注的新型靶向药物,已于2024年在海外获批上市。对于国内众多相关的患者及其家庭而言,一个核心的关切点在于:这款新药是否已经进入中国市场,并且被纳入国家医保目录,从而能够减轻治疗的经济负担?
伏昔尼布是一种高选择性的异柠檬酸脱氢酶-1和2(IDH1/IDH2)抑制剂,其批准的适应症具有高度特异性。它主要用于治疗年龄在12岁及以上的,患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿科患者。值得注意的是,使用该药有一个重要的前提条件,即患者必须通过经过验证的检测方法,确认其肿瘤存在易感性的IDH1或IDH2基因突变,并且这些患者此前已经接受过相关的手术治疗,如活检或肿瘤切除。这表明伏昔尼布是一种针对特定基因突变类型脑肿瘤的精准治疗药物,并非适用于所有同类疾病患者。
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关于大家最关心的上市与医保状态,截至目前,此药在国内未上市,未纳入医保,没有国内价格;在海外出售的美版原研规格为40mg*30片,每盒售价可能在三十八万多人民币(受汇率影响价格可能会发生波动)。同时在海外也有仿制药上市出售,其药物成分与原研的基本一致,如老挝卢修斯制药生产的同规格的每盒售价可能在七千多人民币(受汇率影响价格可能会发生波动)。
患者在考虑购买伏昔尼布时,有几个重要的注意事项。首先必须在专业医生的指导下,进行充分的病情评估和必要的基因检测,严格确认自身是否符合该药的适应症,避免盲目用药。在决定通过海外渠道购药时,务必选择可靠、正规的途径,深入了解药品的来源和资质,以防范购买到假药或劣药的风险。对于仿制药,虽然其成分声称与原研药基本一致,但生产工艺和质量控制可能存在差异,患者应尽可能搜集更多信息,权衡利弊。
总而言之,伏昔尼布作为一种有前景的新药,为特定基因突变的脑瘤患者带来了新的希望,但它目前尚未在中国上市,也未被纳入医保,高昂的成本是患者面临的主要障碍。我们期待随着时间推移,该药能早日进入中国,并通过医保谈判等机制,真正让更多有需要的患者能够用得上、用得起。在此之前,患者应保持与主治医生的密切沟通,审慎决策。
参考链接:https://www.drugs.com
