图卡替尼是一款针对人表皮生长因子受体 2（HER2）的精准靶向治疗药物，其并非按照传统 HER2 靶向药物 “代际” 划分体系来界定，而是基于独特的作用机制与临床定位，被归为 HER2 小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，主要用于治疗 HER2 阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，尤其在既往接受过多种 HER2 靶向治疗后疾病进展的患者中展现出重要治疗价值。

在 HER2 阳性乳腺癌的治疗领域，尽管此前已有单克隆抗体、抗体药物偶联物等多种 HER2 靶向药物，但部分患者在接受标准治疗后仍会出现疾病进展，且部分患者存在脑转移这一治疗难题，临床亟需更精准、更易穿透血脑屏障的治疗方案。图卡替尼正是针对这一临床需求研发，它通过高度选择性地抑制 HER2 蛋白的酪氨酸激酶活性，阻断 HER2 介导的异常信号通路传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭与转移，同时诱导肿瘤细胞凋亡，实现对 HER2 阳性乳腺癌的精准控制。与部分早期 HER2 TKI 相比，图卡替尼对 HER2 的选择性更高，对同家族其他表皮生长因子受体（如 EGFR）的抑制作用较弱，这一特性在理论上有助于降低因抑制 EGFR 引发的皮肤毒性、腹泻等不良反应发生率，提升患者治疗耐受性。

从临床应用场景来看，图卡替尼目前主要获批与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，用于治疗既往接受过至少一种抗 HER2 治疗方案（包括在转移阶段或新辅助 / 辅助治疗阶段接受治疗后疾病复发）的 HER2 阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者，包括存在脑转移的患者。这一联合方案的获批，关键在于其在临床研究中对脑转移患者的治疗效果 —— 由于图卡替尼具有较好的血脑屏障穿透能力，能够在脑组织中达到有效药物浓度，因此对 HER2 阳性乳腺癌脑转移病灶展现出控制作用，为这一难治性人群提供了新的治疗选择，填补了临床空白。在治疗前，患者需通过病理检测或液体活检等方式确认 HER2 阳性状态，确保符合用药指征，这也体现了精准医疗 “基于生物标志物指导治疗” 的核心原则，避免无效治疗，提升治疗效率。

在安全性方面，图卡替尼联合方案的不良反应谱相对可控，常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、疲劳、肝功能异常（如转氨酶升高）、手足综合征等，多数不良反应为轻至中度，通过剂量调整、对症治疗或支持治疗可得到有效管理。临床应用中，医生会定期监测患者的肝功能指标（如谷丙转氨酶、谷草转氨酶、胆红素），以及时发现并处理可能出现的肝功能异常；对于腹泻等胃肠道反应，也会提前制定预防与处理策略，保障患者治疗的安全性与依从性。

作为一款新型 HER2 选择性 TKI，图卡替尼的研发与应用不仅为既往治疗失败的 HER2 阳性乳腺癌患者（尤其是脑转移患者）带来了生存获益，也丰富了 HER2 阳性乳腺癌的靶向治疗格局，推动了 HER2 靶向治疗向更精准、更个体化的方向发展。同时，其在联合治疗中的良好表现，也为后续探索更多 HER2 靶向药物联合方案提供了思路，为进一步改善 HER2 阳性乳腺癌患者预后奠定了基础。

参考资料：https://www.tukysa.com/