400-001-9769
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贝组替凡（Belzutifan） 作为HIF-2α抑制剂，其核心适应症聚焦于与VHL综合征相关的特定肿瘤类型。VHL综合征是一种由VHL基因突变导致的遗传性疾病，患者易发生多器官肿瘤，其中贝组替凡被批准用于治疗三种典型肿瘤：首先是与VHL相关的肾细胞癌，这类肾癌因HIF-2α异常激活促进肿瘤血管生成和细胞增殖，贝组替凡通过抑制HIF-2α可延缓疾病进展；其次是中枢神经系统血管母细胞瘤，这类良性但易复发的脑和脊髓肿瘤同样依赖HIF-2α信号通路，贝组替凡可减少肿瘤体积并缓解神经症状；最后是胰腺神经内分泌瘤，部分VHL患者合并的胰腺肿瘤也可通过抑制HIF-2α获得控制。需注意的是，贝组替凡不适用于非VHL相关的普通肾癌或其他实体瘤，其疗效与VHL基因突变状态密切相关，使用前需通过基因检测确认。
参考资料：https://www.welireg.com/