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恩西地平主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶 - 2(IDH2)基因突变的复发或难治性急性髓系白血病。与许多传统白血病治疗药物不同,它并非直接杀伤白血病细胞。正常 IDH2 参与细胞代谢,突变后的 IDH2 会产生异常代谢产物 2 - 羟基戊二酸(2-HG),促进白血病细胞增殖。恩西地平能特异性结合突变的 IDH2,抑制其异常活性,减少 2-HG 生成,逆转白血病细胞的异常代谢微环境,诱导白血病细胞向正常细胞分化,进而达到治疗白血病的目的,这种针对特定基因突变及代谢异常的作用方式较为独特 。
参考资料:https://www.idhifa.com/