罗普司亭（惠尔凝）的遗传性血小板减少症是否适用？-药纷享进口药

罗普司亭（Romiplostim，商品名为惠尔凝）是一种血小板生成素受体激动剂，目前其获批适应症仅针对免疫性血小板减少症（ITP）和急性辐射综合征引起的造血异常（H-ARS），并不适用于遗传性血小板减少症。根据药品说明中的明确限制，本品不适用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）或非ITP原因导致的血小板减少症，这其中就包括遗传性血小板减少症。该药的作用机制是通过激活血小板生成素受体促进巨核细胞分化和血小板生成，但其安全性和有效性在遗传性血小板减少症患者中尚未得到充分研究和临床证据支持。盲目使用可能存在无法预估的风险，例如异常血小板升高导致血栓事件，或加重原有疾病进程。因此，临床用药必须严格遵循适应证范围，遗传性血小板减少症患者应寻求其他经过验证的治疗方案，并在医生指导下选择个体化策略。患者和医疗提供者需注意，罗普司亭仅适用于ITP及辐射相关出血异常，不可超范围使用。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Romiplostim

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罗普司亭（惠尔凝）的遗传性血小板减少症是否适用？