吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名为适加坦/XOSPATA）是一种针对特定基因突变类型的靶向治疗药物，其适应症明确限定为FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。FLT3突变是急性髓系白血病中较为常见的一种遗传学异常，与疾病的高复发风险和不良预后密切相关。吉瑞替尼通过精准抑制突变型FLT3激酶的活性，为这类患者提供了重要的治疗选择。

从药理作用来看，吉瑞替尼是一种高效、选择性的FLT3抑制剂，能够特异性结合并抑制FLT3受体的自体磷酸化，从而阻断下游信号通路的异常激活。这种作用机制不仅抑制了白血病细胞的增殖，还促进了细胞的凋亡，同时对正常造血功能的影响相对较小，体现了靶向治疗的优势。吉瑞替尼的口服给药方式也提高了患者的用药便利性，推荐剂量为每日一次，每次120mg，需持续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

在治疗效果方面，吉瑞替尼在临床应用中表现出显著的疗效。针对复发或难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，该药物能够诱导较高的完全缓解率，包括完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解。许多接受治疗的患者实现了微小残留病灶阴性，这对于改善长期生存预后具有重要意义。此外，吉瑞替尼的治疗还显示出持久的缓解时间，为患者争取了进行造血干细胞移植的机会，从而进一步提高了生存可能性。

总体而言，吉瑞替尼为FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了有效的靶向治疗选择。其通过特异性抑制FLT3信号通路，显著提高了治疗缓解率和生存获益。然而，在实际应用中仍需密切监测患者的不良反应，并根据个体情况调整治疗策略，以确保疗效与安全性的平衡。该药物的出现标志着急性髓系白血病治疗进入了更加精准化的时代。

参考链接：https://www.xospata.com/