索特西普是由美国默沙东公司研发的一款创新生物制剂，属于激活素受体ⅡA（ACVR2A）融合蛋白类药物，也是全球首个获批用于治疗肺动脉高压（PAH）的激活素信号抑制剂疗法。该药物通过特异性结合激活素、生长分化因子等配体，调节转化生长因子-β（TGF-β）超家族信号通路的异常激活，抑制促增殖信号（ActRIIA/Smad2/3）并增强抗增殖信号（BMPRII/Smad1/5/8），从而逆转肺动脉血管平滑肌细胞过度增殖和血管重构，降低肺动脉压力，改善肺血管功能。

索特西普适用于治疗成人世界卫生组织（WHO）功能分级为II-III级的肺动脉高压患者，包括特发性或遗传性肺动脉高压、与结缔组织病相关的肺动脉高压、与修复后先天性心脏病相关的肺动脉高压等亚型。此类患者通常已接受过内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶5抑制剂或可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂等基础治疗，但病情仍未得到有效控制，存在运动耐量下降、呼吸困难等症状，索特西普可在此基础上联合用药，进一步改善患者的临床结局。

索特西普采用皮下注射给药，推荐剂量为每3周注射一次，具体剂量需根据患者体重及病情严重程度由医生制定个体化方案。用药期间需定期监测血常规、血压及心脏功能，部分患者可能出现疲劳、头痛、注射部位反应、贫血、腹泻等不良反应。

目前索特西普暂时还没有在国内上市，当然也没法纳入国内的医保报销项目。据了解，索特西普是2024年3月被美国FDA批准上市的药物，海外上市的索特西普规格为45mg，价格在69000元左右。目前这种药物没有相关仿制版。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/sotatercept.html