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地夫可特是一种第三代糖皮质激素类药物,具有抗炎、免疫调节及抗过敏特性,主要用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者。该药物通过抑制NF-κB信号通路减少促炎因子释放,同时上调抗凋亡蛋白Bcl-2表达,保护肌细胞存活。尽管无法治愈DMD,但临床研究显示其可显著延缓疾病进展:接受0.9mg/kg/d剂量治疗的患者,第52周时肌肉力量评分较基线提升0.15分,独立行走时间延长2-5年,脊柱稳定手术需求降低37%,无创通气需求推迟2.3年。
在剂量管理方面,地夫可特采用体重标准化给药方案,成人及≥2岁儿童推荐剂量为0.9mg/kg/d,最大剂量不超过36mg/d。对于合并使用CYP3A4抑制剂的患者,剂量需调整至1/3,例如36mg/d剂量应减至12mg/d。治疗期间需定期监测骨密度(每6个月1次)并补充维生素D(800IU/d),以预防骨质疏松。长期使用可能引发库欣样面容、体重增加等副作用,但发生率较传统激素降低42%。
地夫可特目前还没有在中国上市,国内患者暂时没办法直接从国内进行购买。在海外上市的欧版原研药,规格6mg*600片的每盒售价在一千多人民币。此外,在海外也有地夫可特仿制药上市出售,其药物成分与原研药的药物成分基本一致,如印度生产的同样规格的售价约3百人民币左右。如果患者有这种药物方面的需要,请咨询药纷享医学顾问进行了解。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/deflazacort.html