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芦可替尼片是一种靶向JAK1/JAK2激酶的小分子抑制剂,通过阻断异常信号通路改善骨髓增殖性肿瘤及移植物抗宿主病(GVHD)的病理进程。作为全球首个获批用于骨髓纤维化的JAK抑制剂,其临床价值已通过多项研究验证,尤其适用于传统治疗无效或不耐受的患者群体。
该药物最早于2011年11月16日获美国FDA批准上市,成为JAK抑制剂领域的里程碑式药物。其核心适应症涵盖三类疾病:一是中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)及原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),通过缩小脾脏体积和缓解症状改善患者生活质量;二是真性红细胞增多症,针对羟基脲耐药或不耐受的患者,有效控制红细胞过度增殖;三是移植物抗宿主病(GVHD),包括急性及慢性类型,尤其适用于皮质类固醇难治性病例。
2017年3月10日,捷恪卫通过中国NMPA优先审评程序获批上市,填补了国内JAK抑制剂治疗骨髓纤维化的空白。此后,其适应症不断扩展,2023年和2024年分别获批用于治疗12岁及以上急性GVHD和慢性GVHD患者,进一步覆盖儿科及难治性免疫疾病领域。
临床应用中,捷恪卫的剂量需严格个体化调整。例如,骨髓纤维化患者根据基线血小板计数分层用药:50-100×10⁹/L者每日两次5mg,100-200×10⁹/L者者每日两次15mg,超过200×10⁹/L者每日两次20mg。GVHD治疗中,慢性患者推荐每日两次10mg,急性患者5mg,有效者6个月后逐步减量。
参考资料:https://www.jakavi.com/