玛伐凯泰（mavacamten），商品名为迈凡妥，是一种心脏肌球蛋白抑制剂，在肥厚型心肌病治疗领域展现出独特价值，为众多患者带来了新的希望。

从适应症来看，玛伐凯泰主要适用于治疗成人患者的Ⅱ - Ⅲ级（纽约心脏协会心功能分级）梗阻性肥厚性心肌病（HCM）。这类患者常因心肌肥厚导致心脏流出道梗阻，进而出现呼吸困难、胸痛、乏力等症状，严重影响生活质量，而玛伐凯泰能有效改善患者的心脏功能能力和缓解相关症状。

其作用机制具有创新性。它是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，抑制横桥形成，降低心肌过度收缩。这种抑制作用能减少心室流出道梗阻，改善左心室充盈压力，降低心肌壁应力，让心脏在收缩和舒张过程中更加轻松，从而改善心脏的整体功能。

在治疗效果方面，多数患者反馈服用玛伐凯泰后，日常活动能力有所提升。原本走几步路就气喘吁吁的情况得到改善，能够进行一些简单的运动，如散步、慢跑等。同时，胸痛、心悸等症状也有所减轻，睡眠质量得到提高，生活质量显著改善。而且，它还能减少部分患者对侵入性治疗手段的依赖，像隔膜切除手术等，降低了手术风险和并发症的发生几率。

不过，玛伐凯泰也并非毫无副作用。部分患者用药后可能出现头晕、低血压、心动过缓等情况，还可能伴有消化系统症状，如恶心、呕吐、腹泻等。极少数患者可能会出现心力衰竭等严重不良反应。因此，在服用玛伐凯泰期间，患者需要定期进行超声心动图检查，监测左心室射血分数等指标，以便医生及时调整治疗方案，确保用药安全有效。

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