玛伐凯泰（Mavacamten）是一种创新的心脏肌球蛋白别构抑制剂，其适应症明确针对成人症状性梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）。具体适用于纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的患者。这类患者通常表现为劳力性呼吸困难、心绞痛、晕厥或先兆晕厥等症状，且心脏超声显示存在左心室流出道梗阻。

玛伐凯泰通过直接靶向心肌收缩机制，减少心肌的过度收缩和能量消耗，从而改善心脏舒张功能、降低左心室流出道压差，最终提升患者的运动耐量和生活质量。该药物的出现为这类以往治疗选择有限的患者提供了重要的疾病修饰治疗手段。

然而，正是由于其作用机制，玛伐凯泰也存在明确的禁忌症。首要的禁忌症是重度左心室收缩功能不全的患者，具体定义为左心室射血分数（LVEF）<50%。因为药物本身会降低心肌收缩力，对于已经存在心功能显著受损的患者，使用玛伐凯泰可能诱发或加重心力衰竭，甚至导致心源性休克。

同时，该药物禁止与某些可能加剧心功能抑制的药物联用，特别是中至强效的CYP2C19抑制剂（如氟康唑、氟伏沙明）或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、伊曲康唑），因为这些药物会显著升高玛伐凯泰的血药浓度，增加中毒风险。此外，对于有药物过敏史的患者，如果对玛伐凯泰或任何辅料成分过敏，也应禁止使用。

在使用注意事项方面，玛伐凯泰的治疗需要高度个体化和严密的医疗监督。治疗必须在经验丰富的心血管医生指导下进行，起始剂量通常为5毫克每日一次，整粒吞服，不可压碎或咀嚼。剂量的任何调整都需基于定期的心脏功能评估结果，包括超声心动图检测LVEF和左心室流出道压差。治疗过程中，医生会根据患者的耐受性和临床反应，在2.5毫克至15毫克之间调整每日剂量。患者教育至关重要，需告知其识别心力衰竭的警示症状，如体重快速增加、呼吸困难加重、下肢水肿或极度疲劳，一旦出现应立即就医。同时，因漏服剂量是常见问题，需明确指导：如果漏服，应尽快补服，但若已接近下一次服药时间，则跳过此次剂量，绝不可在同一天服用双倍剂量。

值得注意的是，由于存在潜在的生育毒性，有生育能力的女性在治疗期间需采取有效避孕措施。总之，玛伐凯泰为特定患者带来了新的希望，但其应用必须严格遵循适应证，规避禁忌情况，并在整个疗程中保持动态监测以确保用药安全。

参考链接：https://www.drugs.com