玛伐凯泰（Mavacamten，商品名为迈凡妥/CAMZYOS）是一种首创的心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗成人症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）。该药物通过选择性抑制心脏肌球蛋白的过度活性，减少心肌过度收缩和能量消耗，从而改善心脏的舒张功能，减轻左心室流出道梗阻。这一机制针对了梗阻性肥厚性心肌病的病理生理核心，为患者提供了一种全新的疾病修饰治疗选择，而不仅仅是症状控制。

在疗效方面，玛伐凯泰显示出显著改善患者心功能能力和缓解症状的作用。临床研究表明，持续治疗可以降低左心室流出道压差，提高运动耐力（如峰值耗氧量），并减少患者的呼吸困难、疲劳等症状。许多患者治疗后心功能分级得到改善，例如从Ⅲ级降至Ⅱ级或Ⅰ级，日常生活能力随之提升。疗效的实现在于个体化的剂量调整：起始剂量通常为5毫克每日一次口服，随后根据定期评估和临床反应，剂量可能调整至2.5毫克、10毫克或15毫克每日一次，最大剂量为15毫克。需要注意的是，疗效的显现往往需要数周至数月，且需严格遵循医生的监测计划以确保治疗效果和安全性。

尽管玛伐凯泰具有显著的临床益处，但也存在一些副作用风险。最常见的不良反应包括头晕、疲劳和恶心，这些症状通常为轻度至中度，且随治疗延续可能减轻。然而，该药物存在一种重要的安全性风险——心力衰竭。由于玛伐凯泰通过降低心肌收缩力发挥作用，过度抑制可能导致心力衰竭症状加重，例如出现呼吸困难、水肿或体力下降急剧恶化。因此，治疗期间必须定期监测心脏功能。

使用玛伐凯泰时需特别注意多项事项。首先，患者必须整粒吞服胶囊，不可压碎、打开或咀嚼，以保持药物的释放特性。其次，服药时间相对灵活（空腹或餐后均可），但需每天固定时间服用以维持稳定血药浓度。如果漏服一剂，应尽快补服，但如果已接近下一次服药时间，则跳过漏服剂量，不可同日服用双倍剂量。更重要的是，该治疗需在经验丰富的医生指导下进行，治疗前和治疗中需多次通过心电图评估心脏功能，以确保用药安全。同时，玛伐凯泰可能与其他药物发生相互作用，特别是CYP2C19抑制剂或诱导剂，合并用药前应告知医生全部正在使用的药物。由于存在心力衰竭风险，患者应被密切教育识别心衰症状，并及时报告任何异常。总体而言，玛伐凯泰为梗阻性肥厚性心肌病患者提供了重要的治疗突破，但其使用必须平衡获益与风险，并依赖严密的医疗监督。

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