400-001-9769
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现有临床研究显示，菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法能够在多数患者体内维持多年稳定表达凝血因子IX水平，显著降低自发出血和输注需求。部分患者在接受治疗后，甚至可多年不再需要常规因子替代输注。不过，由于基因疗法在不同个体间的反应差异较大，疗效持续时间可能因患者的免疫应答、肝功能状态及载体转染效率不同而有所差别。理论上，一次性治疗可能带来长期甚至终身获益，但目前长期随访数据尚在积累中。整体来看，Beqvez已展现出持久疗效和临床价值，为血友病B带来潜在“功能性治愈”的希望。
参考资料：https://www.drugs.com/monograph/fidanacogene-elaparvovec-dzkt.html