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普拉替尼(Pralsetinib)是一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗特定基因突变的恶性肿瘤。其主要适应症包括转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者,以及12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者,特别是那些需要全身治疗且对放射性碘治疗耐药的患者。该药物通过精准抑制RET融合蛋白的活性,阻断肿瘤细胞的增殖信号通路,从而发挥抗肿瘤作用。
在疗效方面,临床研究显示普拉替尼对RET融合阳性肿瘤具有显著的治疗效果。对于RET融合阳性非小细胞肺癌患者,客观缓解率(ORR)可达60%以上,且缓解持续时间较长。对于甲状腺癌患者,尤其是既往治疗失败的患者,普拉替尼也能带来显著的临床获益。推荐剂量为每日一次400mg空腹口服,需持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。需要注意的是,用药期间需定期监测肝功能、血常规等指标,并关注可能的药物相互作用。
价格方面,在国内市场,普拉替尼原研药已上市但尚未纳入医保,常见的100mg60粒规格每盒价格约2万至6万元人民币,100mg120粒规格价格更高。海外原研药价格更为昂贵,60粒装价格通常在4万至十几万元人民币之间,受汇率波动影响较大。相比之下,海外仿制药价格明显降低,如老挝生产的120粒装仿制药价格约为3000多元人民币,仅为原研药价格的十分之一左右。
需要注意的是,虽然仿制药在成分上与原研药相似,但在生产工艺、质量控制等方面可能存在差异。患者在考虑使用仿制药时,应选择经过相关药品监管部门批准的版本,并在医生指导下使用。同时,由于普拉替尼需要长期服用,患者应综合考虑疗效、安全性和经济因素,制定合理的治疗方案。目前普拉替尼尚未纳入我国医保目录,患者需自费购买,这也使得价格相对较低的仿制药成为部分患者的选择。
总体而言,普拉替尼作为RET融合阳性肿瘤的重要治疗药物,其原研药与仿制药在疗效相似的前提下存在显著的价格差异。建议患者在医生指导下,根据自身情况选择最适合的治疗方案,并通过正规渠道获取药品,确保治疗的安全性和有效性。同时,期待未来该药能纳入医保目录,让更多患者受益。
参考资料:https://gavreto.com/