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康赛珠单抗(Concizumab)-Alhemo并非血友病的根治性药物,而是通过阻断组织因子途径抑制剂(TFPI)促进凝血酶生成,帮助患者减少出血频率。临床试验显示,对于伴有抑制物的血友病A/B患者,接受Alhemo预防性治疗后,年出血率(ABR)较未治疗组降低约80%-90%,但无法完全消除出血风险。对于无抑制物的患者,ABR降幅也达79%-86%。该药物需长期规律使用,若中断治疗或血药浓度低于200ng/mL,出血风险可能回升。患者需明确,Alhemo是控制症状、提升生活质量的重要手段,但需配合定期监测和医生随访。
参考资料:https://www.drugs.com