400-001-9769
- 相关文章
2020年4月10日，美国食品药品监督管理局批准司美替尼(阿斯利康KOSELUGO)用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。激酶抑制剂司美替尼是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且通常会毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
司美替尼的硫酸盐，一种具有潜在抗肿瘤活性的口服活性小分子。司美替尼是一种ATP非依赖性丝裂原活化蛋白激酶激酶(MEK或MAPK/ERK激酶)抑制剂1和2。MEK 1和MEK 2是双重特异性激酶，是RAS/RAF/MEK/ERK通路激活的重要介质，在各种癌细胞中经常上调，并且是包括增殖在内的多种细胞反应的驱动因素。司美替尼对MEK1和2的抑制作用阻止了MEK1/2依赖性效应蛋白和转录因子的激活，从而抑制了各种癌症中的细胞增殖。推荐的司美替尼剂量为25 mg/m2每天两次空腹口服，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。
目前司美替尼还没有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，分别是10mg*60片和25mg*60片，价格是60000元和145000元。