400-001-9769
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埃特拉纳科基因疗法（etranacogene dezaparvovec-drlb）目前尚不能完全治愈B型血友病，但可显著提升患者因子IX活性、减少出血发生，从而改善生活质量。该疗法通过单次输注使多数患者因子IX水平长期维持在接近正常范围，降低对常规输注的依赖。然而，其作用并非永久性，部分患者因子IX活性可能随时间逐渐回落。同时，该治疗无法修复已经发生的关节损害或其他并发症。因此，患者宜将基因疗法视作一种长期疾病管理策略，而非根治手段。在治疗前应与医生充分沟通，理性认识治疗效果与局限，制定合理的预期与随访计划。
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