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埃特拉纳科基因疗法(Hemgenix)与传统血友病治疗方式有何不同?

埃特拉纳科基因疗法(etranacogene dezaparvovec-drlb)与传统因子IX替代疗法(如定期输注重组因子IX)在多个方面存在明显差异。首先,在给药方式上,基因疗法仅需单次静脉输注,而传统疗法需要患者终身定期接受输注。其次,在疗效持续性方面,基因疗法可使患者体内因子IX活性长期维持在稳定水平,显著降低出血风险;传统疗法则需频繁输注以维持短期疗效。第三,安全性方面,基因疗法可能引起肝毒性或免疫相关反应,传统疗法则主要存在感染或产生抑制物的风险。此外,基因疗法单次治疗费用较高,但长期来看可能因减少输注次数和住院需求而降低总体医疗支出。患者应结合自身疾病严重程度、经济条件及治疗期望,与医生共同选择最适合的方案。


参考链接:https://www.drugs.com

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