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司美替尼用于治疗神经纤维瘤病(一种遗传性疾病，导致肿瘤在神经紧张)在至少2岁的儿童中。神经纤维瘤病可能导致大脑或脊髓肿瘤、学习障碍、皮肤上或皮下肿瘤或骨骼畸形。丛状神经纤维瘤是从身体任何地方的神经生长的大肿瘤，并且可能在以后的生活中癌变。司美替尼适用于患有不能手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童。
一项主要研究发现，司美替尼通过缩小这些肿瘤的大小，有效治疗患有NF1的儿童丛状神经纤维瘤。在这项研究中，50名3岁及以上患有NF1和丛状神经纤维瘤且无法通过手术切除的儿童中，有33名(66%)的肿瘤大小减少了至少20%。在这项研究中，司美替尼没有与任何其他药物进行比较。推荐的司美替尼剂量为25 mg/m2每天两次空腹口服，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。
司美替尼的中国的上市申请应该在2022年6月受理，目前司美替尼还没有在中国获批上市，相信不久以后司美替尼就能在中国买到。现在有需要司美替尼的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，分别是10mg*60片和25mg*60片，价格是60000元和145000元。