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克瑞司氟特(Crinecerfont)在治疗先天性肾上腺皮质增生症方面的效果如何?

 根据现有的临床试验数据,克瑞司氟特在降低雄激素水平和减少糖皮质激素用量方面显示出积极成果。在成人CAH患者中,约60%至70%的受试者血清雄激素(例如17-羟孕酮)水平显著下降,部分患者甚至能够减少传统激素替代疗法的剂量,从而降低药物副作用的风险。对于儿童患者,早期研究提示克瑞司氟特可能有助于延缓性早熟的进展,并改善生长速度。然而,其长期疗效和安全性仍需通过Ⅲ期临床试验进一步验证。值得注意的是,克瑞司氟特并非对所有CAH患者都有效,个体差异较大,因此在使用前需要结合基因检测和内分泌评估。若未来获得批准,克瑞司氟特有望成为CAH患者(特别是传统治疗控制不佳的患者)的重要治疗选择。

参考链接:https://www.drugs.com

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