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克瑞司氟特(Crinecerfont)是一款处于研发阶段的创新药物,归类于促肾上腺皮质激素释放激素(CRH)受体拮抗剂类别。它通过调节下丘脑-垂体-肾上腺轴(HPA轴)的过度活跃状态来发挥药效。目前,克瑞司氟特主要聚焦于先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的临床研究,特别是针对由21-羟化酶缺乏引发的病例。CAH是一种遗传性内分泌疾病,患者体内皮质醇合成不足,而雄激素分泌过多,这可能导致儿童性早熟、成人生殖障碍等问题。克瑞司氟特通过减少促肾上腺皮质激素(ACTH)的分泌,有助于平衡激素水平,从而缓解CAH患者的症状。与传统糖皮质激素替代疗法相比,克瑞司氟特有望降低长期使用激素带来的副作用,如肥胖和骨质疏松等。尽管该药尚未在全球范围内获得批准,但它被视为CAH患者的一种潜在靶向治疗药物。
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