400-001-9769
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口服用苯丁酸甘油酯（Ravicti）由美国Horizon Therapeutics公司研发，这是一家专注于罕见病和炎症性疾病治疗的制药企业。该药于2013年获得美国FDA批准，适用于2岁及以上的尿素循环障碍患者长期治疗。作为新一代氮结合剂，Ravicti在研发之初就针对传统药物存在的依从性差、副作用多以及血氨控制不稳定等问题进行优化。它不仅在口感上更容易被患者接受，而且药代动力学更平稳，能更持久地维持氨水平稳定，从而减少神经损伤风险。凭借这一特点，Ravicti迅速成为欧美多国UCD治疗的标准方案，并获得FDA孤儿药资格保护，在市场上享有较长时间的独占地位。目前，该药物也已在中国上市，为国内患者提供更多治疗新可能。
参考资料：https://www.drugs.com/ravicti.html