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普拉替尼(Pralsetinib),商品名普吉华,是一种高选择性的RET(转染重排)酪氨酸激酶抑制剂,属于精准靶向治疗药物。靶向药通常根据其作用机制分为小分子抑制剂和单克隆抗体两大类,而普拉替尼属于小分子抑制剂,能够特异性地结合并抑制RET蛋白的活性,从而阻断肿瘤细胞的异常增殖信号。与传统的化疗药物不同,这类靶向药的作用更具针对性,能够减少对正常细胞的损害,提高治疗的安全性和有效性。
普拉替尼的主要适应症包括RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌(TC)。对于转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者,普拉替尼能够显著抑制肿瘤生长,延长无进展生存期(PFS),并改善患者的生活质量。在RET融合阳性甲状腺癌的治疗中,普拉替尼同样表现出良好的疗效,尤其适用于12岁及以上晚期或转移性患者,特别是那些对放射性碘治疗无效的病例。由于RET基因融合在多种癌症中均有发现,普拉替尼的精准作用机制使其成为这类患者的重要治疗选择。
在临床使用中,普拉替尼的推荐剂量为每日一次400mg,需空腹服用以确保最佳吸收。服药前后需保持一定时间的禁食,以避免食物影响药物代谢。相较于传统化疗,普拉替尼的副作用相对可控,常见的不良反应包括高血压、疲劳、便秘等,但大多数患者能够耐受。此外,其口服给药方式也提高了患者的用药便利性,减少了频繁住院治疗的需求。
相比其他靶向药物,普拉替尼的优势在于其对RET融合的高选择性和强效抑制作用,使其在RET驱动型肿瘤中展现出较高的客观缓解率(ORR)。同时,由于靶向治疗的精准性,普拉替尼能够减少非特异性毒性,降低对正常组织的影响。尽管目前该药尚未纳入医保,价格较高,但其临床疗效和患者获益使其成为RET阳性癌症患者的重要治疗选择。未来,随着更多临床数据的积累和医保政策的调整,普拉替尼有望惠及更多患者,进一步改善癌症治疗的精准化水平。
参考资料:https://gavreto.com/