400-001-9769
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临床研究表明，在使用基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)之后，患者的肌肉中能够检测到微型肌营养不良蛋白的表达，这有助于改善肌肉功能。部分研究指出，在接受治疗的儿童群体中，大约12周后，就可以观察到肌肉蛋白表达有明显的提升，部分运动能力指标，例如起身时间、六分钟步行测试成绩等，也会出现改善。然而，在一项为期52周的对照研究中发现，主要运动评分（NSAA）的改善并未达到统计学上的显著差异。所以，该疗法的主要优势在于能够延缓肌肉退化的进程，为患者提供长期的潜在益处，而非在短期内快速改善症状。疗效会因患者个体而异，与患者的年龄、病程以及肌肉损伤程度等因素密切相关。医生需要结合患者的具体情况，做出个体化的预期判断和治疗决策。
参考资料：https://www.drugs.com