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多达维普龙(Dordaviprone),也以商品名Modeyso为人所知,是一种新型的治疗药物,专门针对患有H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG)的患者,包括成人和1岁以上的儿童。这种药物的出现为这类罕见且难以治疗的肿瘤提供了新的治疗选择。
H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤是一种极具侵袭性的脑肿瘤,常见于中线结构如脑干、丘脑和脊髓。由于位置特殊且手术风险高,治疗极具挑战性。多达维普龙作为一种蛋白酶激活剂,其作用机制主要基于激活患者体内的某些蛋白酶,进而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。虽然其详细的分子机制尚需进一步研究,但已有证据表明,该药物能够有效干预肿瘤细胞的信号传导路径,从而抑制肿瘤的进展。
在疗效方面,根据美国食品药品监督管理局(FDA)的评估,多达维普龙在临床试验中表现出一定的效果。试验数据显示,在接受至少90天放疗并从既往抗癌治疗中获得足够恢复期的患者中,该药物展示出可测量的疾病控制效果。具体而言,总体反应率为22%,中位持续反应时间为10.3个月。在有客观反应的患者中,73%的反应持续了6个月或更久。
多达维普龙的批准为H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者带来了新的希望。虽然其疗效仍需在更大规模的临床试验中验证,但现有的数据已经显示出其潜在的治疗价值。未来,随着更多研究的开展,多达维普龙有望在癌症和肿瘤治疗中发挥更重要的作用。
参考链接:https://www.drugs.com