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瑞维美尼(Revumenib),商品名Revuforj,是一款在急性白血病治疗领域崭露头角的创新药物。目前该药在国内未上市,也未纳入医保,海外美版原研药价格高昂,每盒售价约二十万人民币,且尚无仿制版本。它主要适用于治疗1岁及以上出现赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发性或难治性(R/R)急性白血病患者,为这类传统治疗手段效果不佳的患者带来了新的希望。
瑞维美尼的作用机制聚焦于Menin蛋白。在正常的细胞生理过程中,Menin蛋白与KMT2A基因融合蛋白相互作用,这种相互作用对于白血病细胞的生长和存活至关重要。KMT2A易位会导致异常的基因融合,进而促使白血病细胞不受控制地增殖和存活。瑞维美尼作为一种Menin抑制剂,能够精准地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用。通过干扰这一关键信号通路,瑞维美尼可以破坏白血病细胞内部的基因表达调控网络,阻止白血病细胞获取持续生长和分裂所需的信号,诱导白血病细胞走向凋亡,从而达到抑制肿瘤生长的目的。
从疗效方面来看,临床研究显示瑞维美尼展现出了良好的抗白血病活性。对于那些对传统化疗方案产生耐药性或者治疗后复发的患者,瑞维美尼能够显著延长患者的无进展生存期,提高患者的缓解率。部分患者在接受瑞维美尼治疗后,骨髓中的白血病细胞数量明显减少,症状得到改善,生活质量得以提升。不过,药物的使用需要根据患者体重和是否同时使用强效CYP3A4抑制剂来确定剂量,且治疗需持续一定时间以达到最佳临床反应。随着研究的不断深入,瑞维美尼有望为更多急性白血病患者带来福音。
参考资料:https://www.drugs.com/history/revuforj.html